Однократный прием генной терапии снижает холестерин на 60%. Видимо, навсегда

Фармгигант Eli Lilly завершил первую фазу испытаний VERVE-102, экспериментальной одноразовой генной терапии, которая выключает ген PCSK9 в клетках печени.
20 лет назад Джонатан Коэн с коллегами обнаружил, что у людей с мутацией гена PCSK9, которая либо снижает его активность, либо вообще выключает его, холестерин снижен на 28%, а риск коронарной болезни сердца - на 88%.
VERVE-102 - это редактор оснований. Препарат вводят внутривенно, липидные наночастицы доставляют мРНК редактора в печень, а редактор делает точечную замену буквы ДНК в PCSK9, чтобы ген перестал производить соответствующий белок.
В промежуточном анализе 35 пациентов с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией или ранней коронарной болезнью получили одну дозу VERVE-102. PCSK9 снизился дозозависимо на 51-88%, LDL-C — на 9-62%; эффект держался до 18 месяцев наблюдения; лечение описано как хорошо переносимое, без связанных с препаратом серьезных нежелательных явлений и без дозолимитирующей токсичности.
Участников планируют наблюдать в течение 15 лет, потому что речь о постоянном редактировании ДНК, и долгосрочная безопасность еще не доказана. Eli Lilly планирует начать фазу 2 к концу 2026 года.